庞贝病”男孩考上南开大学:每月花5万多买药 晚上戴呼吸机睡觉

释放双眼,带上耳机,听听看~!

8月18日早上,出发去医院前,王唯佳吃了三个包子一碗小米粥,然后顺势躺倒在床上,侧身伸了伸胳膊。

这是他缓解劳累的最快方式。就像独自步行一百米、坐着听半节课一样,吃一顿早餐足以让他“累得不行”。x ` ( #

庞贝病的病痛已经伴随王唯佳6年时间。过去的一个月,高考放榜后王唯佳成了“名人”,几次登上微博热搜。这个身体弯& ` 2 q v &成了“s”形P | } 6 U ? 2的庞贝病患者,考取了66P ; a } +2分、全县第三的好成绩。

庞贝病是一种罕见的R 7 H y T m C 5遗传基因疾病,临床表现为神经肌肉病变、肌肉萎缩、心肺衰竭等。很多人不知道的是,王唯佳和各( ~ D X o G ?地的病友一样,面临着“没钱买药”的难题。为了看病,他每个月需要花费5万多元买药,而正常情况下,庞贝病患者一年的药费超过百万元。

21日上午,在北京看病的王唯佳接到了南开大学Q ^ C e录取电话。b Q M y m除了4 7 s h喜欢的专业,更让他欣喜的是,天津市是h ) @ c把他的治疗药列入医保的地区之一。

蔻德罕见病中心(CORD,原罕见病发展中心) 创始人黄如方把庞e H x 9 V /贝病在国内的现状是形容为“缺医少药”。很多患者得不到确诊,唯一的治疗药美而赞却费用高昂。

眼下@ O d V z Y m + o,这款药被越来越多的地方纳入医保。但黄如方认为,除了医保系统的保障,还应推进进口药的国产化,而现存的挑战是,国内药企对研发罕见病药物的积极性还有待提高l u x j / ~ & p !

庞贝病”男孩考上南开大学:每月花5万多买药 晚上戴呼吸机睡觉插图

18日,北京大学第一医院附近的一家宾馆里,王唯佳起床准备前往医院住院。 新京报记者 郑新洽摄

与病痛“较劲”

王唯佳身体出现异样是在2014年。步入青春期,本该活蹦乱跳的他,却连老家的炕1 ; 0 + T –都上不去。父亲王洪波记得,那时候儿子跳起时,脚离地只有10公分,父子俩赛跑,他被远远甩在了后面。

一些运i H ! 5动机能在王唯佳身上退化,$ & 3 z ^ . ?呼吸也变得困难。2015年初,王唯佳被诊断为庞贝病。

家人第一次听到这个名字,也2 M W { B u第一次知道“罕b ( – A @ {见病”。

2019年4月15日国际庞贝病日,中国病痛挑战基金会支持庞贝氏罕见病关爱中6 1 r心发布的中国首份《2018庞贝病调研报告》显示,庞贝病的发病率为1/40000~1/50000,目前发现的全国患者约有百余人。

庞贝病是一种罕见的遗传基因疾病,临床表现为j R + ` R 9 J神经肌肉病变、肌肉萎缩、心脏肥大、心肺衰竭等。北京大Q L 4 V j r学医学部遗传病专家、北京医学会罕见病分会委员黄昱告诉新京r g b L _ & _ J报记者,庞贝病的原理是身体缺乏分解糖原为葡萄糖的酸性-葡萄糖苷酶,导致肌肉、心肌, y t & Z / 5 Y、骨骼肌和呼吸肌受到严重且不可逆的损伤,但好在患者的智力发育没有影响。

王唯佳的母亲赵丽告诉新京报记者,当时,治疗庞贝病的唯一药物,是2007年V n [ : 9 , ~在美国上市的注射型e 1 C Z l F 8 I p阿糖苷酶(商品! 4 Y名:美而赞),需要从境外购买,且费用昂贵。

由于没有药物治疗,王唯佳的病情逐渐加重,z q 4 | z h快速发育骨骼和逐渐退化的肌肉暗暗“较劲”,原本板正的身体出现侧弯、变形,直到无法直立身体。

& & : N j w X b +唯佳的中学时光与病痛为伴。3年高中,他每天六点前起床,晚上10点下晚自习后,赵丽会给趴在床上看书的他按摩半个多小时。庞贝病引发睡眠呼吸暂停低通气综合征,每天睡觉前,王唯佳需要准时r Z U $ : i # A挂上呼吸机

王洪波说,王唯佳不愿意麻烦别人。读书的时候,身边的老师、同学总是“不动声色”地帮他。老师为了他出入方便,把班级安排在一楼;不知道名字的D s `低年级同学,看到他骑自行车会帮忙推一段;身体情况好的时候,王唯佳出现在操场上,也会有同学来陪他散步。

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戴着呼吸机入睡的王] g F ~ n k j ; K唯佳。 新京报记者郑新洽 摄

每个月22万元的药费

好消息在2017年传来。那年5月,美而赞被引进到了国内。黄昱介绍称,这个药需要按照患者体重来决定用药量。

按照王唯佳的体重计算,他c | k d n每次需要用药? a 320瓶,每瓶价格5480元,他每个月光药费就要22万元: Z G 3 P Z ! i 1

这是无法承受的数字。王洪波说,家里只有20多亩/ a $ L 5 b地,自己农闲时在工地+ / ~ R Z T ~打零工,积蓄甚少。没钱买药,[ ] 他只能看着儿9 V 6 7 ~ s h子的病情一天天往不好的方向发展。

为了王唯佳d + 7 g ^ ( ~ # |能顺利参加今年的高考,王洪波2019年开始四处借钱买药。201Y 4 L ! I b % i |9年4月起,王唯佳每月去一次北京,每次输10瓶药,O D { a z ]费用5万多元。即使这样,王洪波还觉得对不起儿子,因为他只P v U 4 ^ D供得起这样的低剂量用药。

第一次输药时,王唯佳和父亲打趣说,“唉呀,一下子输进去5万多块钱,感觉身价还提高了呢。”

王唯佳没有辜负家人的期待。高考放榜后,他拿到了662分的成绩单,在辽宁法库县排名第三。一时间,这个患有庞贝病的考生成了“名人”,很多媒体报道了他的事迹,还登上了微博热搜。

高考结束后回村,王唯佳在村里办了个“小课堂”,每天免费辅导同村6个中考完F ] q G # I @ R j的学生。面对络绎不绝的媒体和来访者,王唯佳并不反感,也从不避讳自己的病情* f ]。他觉得大家关心他,就是在关B j @ ]注庞贝病,就能看到更多病友们的现状。

王唯佳在网上“走红”后,病友郭朋贺看到了视频里的这个男孩,“激动又心疼m 2 g E。”

他们在以前的病友活4 { [动中见过几回。郭8 2 L : * } L D朋贺记得,组织活动时,王唯佳和父母总是很积极,她每次看到王唯佳弯曲的脊背,都感到着急,那是肉眼可见h + = T G & O的严重程度。

和王唯佳一样,郭朋贺也没钱买药。她出生在河北农村,和年长4岁的大# * w m 0 1 g / /哥相继确诊庞贝病。按照美而赞的市价,兄妹M / e俩每年的治疗费用超过两百万元。眼下,郭朋贺的大哥已丧失劳动力,而郭$ $ p e Z ( o v朋贺,一直到2018年怀孕时,才开始买药治疗。她通过网络筹款筹集25万元治疗,但很快,她又无药可吃。

2019年夏天生完孩子后,郭朋贺病情加速,一刻也离不开呼吸机,甚至没有抱过刚出生的儿子。

尽管身体情况很差,但郭朋贺没有再次用药的计划。“(庞贝病)是个无底洞。如果没有医保报销9 L K F a ?或减免,我没法再用这个药= ^ N l ` 2 x了。”

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庞贝病患者王唯佳的治病药。 新京报记者郑新洽 摄

“抱团取暖”的病友群

郭朋贺是庞贝氏罕见病关爱中心负责人,今年32岁,2014年查出自己患有庞贝病后,她开始在网上搜集资料,并通过QQ、微信,把各地病友联络起来,组建了庞贝病全国病友群。

包括王唯佳在内,群成员共有260多人,其中还有几十名家属,这大概是能找到的国内所有的确诊患者。

郭朋贺告诉新京报记者,美而赞药物进入国内市场后,患者们有了求生药,但昂贵的药( 8 & J [ @ t i价拦住了很多人的^ 2 l A L @ X n出路。

每年4月15日的R V w 9 R ? z } V庞贝病日和2月28日的罕见病日,病友们会集中聚会, 与医疗专家、该领域的公益组织等一起组织活动,探讨庞贝病的救治问题。怎么让美而赞这种昂贵药变得平价、用得起q | +,是他们绕不开的话题。“罕见病患者本来就少,大家需要互通有无E 5 x % ^ } C,抱团取暖。”

网络“走红”后,病友微信群里转发着和王唯佳有关的消息。

“太棒了这孩子,真替u L ^ ^他高兴。”赵彩云在朋友圈说。她生活在北京,因为3岁的儿子湫湫患有庞贝病,她与王唯佳在多年前的病友群聚会上相识。

湫湫六个月大时发病,属于m h n 2 B @婴儿型庞贝病,凶险程度更高。因病情引H . x ;发的呼吸衰竭和心脏衰竭让湫湫已经住过两次重症监护室,有一次住了20多天。

湫湫体重轻,现在每次用药只需要4瓶,每个月开销三五万元,是这个家庭尚可承受的范围。但赵彩云不知道l F x K,这样的情况会持续多少年。 她担心儿子的身体情况越来越差,T y T = /她和爱人t q & U [努力挣钱,保证湫湫不断药。

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庞贝病患者湫湫。 新京报记L j [者郑新洽 摄

跟很多买不起药的病友比起来,王唯佳– ] t G f算是幸运的o | ? / C。去年底,连续购药满4 W 5 g8次后,他通过中国初级卫生保健基金会的庞贝病患者援Q r v [ Q助项目,申请到了一次赠药。

中国初级卫生保健基金会官网显示,2019年9月10日,基金会设立了“美而绽放——庞贝氏症患者援助项目”,援助对象是使用美而赞治疗庞贝氏症的国内患者。对于连续使用4个月美而赞并需要进一步5 . 0 y治疗的患者,基金会将援助2个月治疗的! # A o 1 ] 9免费美而赞药品。

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王唯佳父亲来到丰台区一家慈善援助中心给儿子取药。 新京报记者郑新洽 摄

这是很多庞贝病患者目前唯一可以获得的“减免”途径。

8月18日,王唯佳来到北京入院用药,父亲王洪波赶往丰U l 9 ` M ^ /台区一家药店领到10瓶免费的美而赞。一名基金会委托的工作人员告B I / 8 t H 8 f} v C Q j W *记者,由于该药品使用人群少,王唯佳是今] O ~ z R } e a年第二位来领药的患者,第一位是5月份来的。

吃过早餐,王唯佳扶着王洪波一步步挪出宾馆二层的房间。早上下了一场大雨,街上L $ w [ J w有些F v 7 * U N积水。“你给我打个车呗” 王唯佳拍拍父亲肩膀,指了指路边的一辆共享单车说U C % E & a N X 5,“得了,就它!”

王洪波用手机打开一辆单车,检查刹车调整好车座,扶儿子! ( $ 9 – ^ 4上了车。王Q @ g 4 t p唯佳歪着身子往前蹬,看上去很吃力,但对他来说,这要比走路轻松。王洪波提着呼吸机在旁边步行,父子俩一前一后,赶往一公里之外的医院。

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王唯佳骑车前往医院。 新京报记者郑新洽c ` | ] l E Y ^

G | k r ; W k E步推行的医保政策

事实上,天津市、山西省、山东省等不少地区已经将美而赞药品纳入医保,极大地减轻了患者负担。然而,来自全国各地的庞贝病患者,希望这个政策推行到更多地方。

19日一大早,王唯佳还在医院病房休息,王洪波第5次来到国v E { D y家医保局,又一次代表儿子和庞贝病患者提交了诉求信,建议把美而赞纳入医保体系,以减轻病患家庭的负担。

《中国罕见病医疗保障城市报告2020》中提到,在已经上市的罕见病药品中,目前仍有25种未被纳入国家医保目录,共涉及21种罕见病。这其中就0 X 有包含庞贝病的治疗药物美而赞。

除了病患,罕见病药品纳入医保的建议被更多人重视。

2019年3月,在政协十三届全国委员会第二次会议上,全国政协委员冯丹龙、马进、潘晓慧、陈海佳递交关于“加强罕见病患者用药d a E | } v c m保障、完善国家罕见病医疗救助保障体系”等内容的提案,其中提到将C q * 8 l罕见病用药纳入医保和建立专项基金。

同年10月,国家医保局对该提案做了公开回复,称现c s G行制度已将部分罕见病药品纳入了基本医疗保险药品目录,并为罕见病患者提供了医疗救助方面的解0 % D _ w O # Q决渠道。下一步,国家医保局将结合参保人用药需求、医保筹资能力等因素,通过严格的专家评审,逐步将疗效确切、医保基金能够承担的( y l _ A : 5罕见病药物纳入医保t {支付= ] t ) 6 G K Z 5范围。

值得注意的是,今年开始,湖 ] q d E ^南省和g a 6 f f浙江省也相继将美而赞纳入[ E Y A N f Z | :当地医保。

2020年3月11日,湖南省医疗保障局发布《关于将部分药品纳入我省医疗保险特殊药品使用管理范围的通知》称,自4月1日起,庞贝病的治疗药物将被纳入湖南省特药管理目录,在特定的特药药店和医疗机构门诊按规定使用,按70%的比例8 c p报销S R D H E 4 +,在医保年度支付限额内纳入基本医疗保险基金支付范围。

2020年7月1日起,浙江省将美而赞纳入罕见病用药保障支付范围,参保人员在一个结算年度内发生药品费用,实行费用累加计算分段报销,个人负担封顶。0—30万元,报6 l p ]销比例为80%;30万—70万元,报销比例为90%;70万元以上费用,全额予以报销。

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18日,在北京大学第一医院,{ , A | : l o王唯佳与父亲见到医生。 新京报记者郑新洽 摄

“我们缺的不是技术,而是更完整的体系”

蔻德罕见病中心(1 ? e ~ 9 H a m原罕见病发展中心) 创始人黄如方把庞贝病在国内的现状形容为“缺医少药”。

“缺医”,是指仍有大量的庞贝病患者没有及时确诊,“按照庞贝病的患病率,全国庞贝病患者应当接近万人,但目前能联系上的患者仅不到200人。即使是医生,也对该病缺乏足够的认识,绝大多数医疗机构都还无法开展庞贝病的有效诊治。”

而“少药”,指的是患者对药物的可及和负担。唯一的治疗药物美而赞费用非常高,人均年治疗费用都在百万元,如果没有医保,普通患者无力& U L / T承担。“这类罕见病的药物,由于人数太少、市场利润低,中国药企连仿制的积极性都没有。”( = Z b H w R u h

在北京大学医学部遗传病专@ D _ h 2家、北京医学会罕见病分会委员黄昱c j . r %看来,将美而赞纳入医保或基金可以解决当前的救治难题,但这是一种过渡性做法,让罕见药品国产化,才是降低成本的唯一出路。

黄昱认为,就美而赞来说,国内药企有国产化的能力。“目前美而赞是唯一的治疗庞贝病的s F – D 8 & %药品,但在美国已经有了第二代。” 黄昱称,第二代美而赞的美国研发者找到上海一家医药公司进行研发,继而委托这家公司生产,“也就是说,国内药企掌握了这样的技术。”

黄昱曾联系这家上海药企探讨研发仿制药的可能,但` B t ) _没有政策依赖,这一步没能迈出去。“这需要国家出政策,资本市场出钱,企业出力,形成一个良性循环。我们不是没有技术,而是需要更完? t ; N B整的体系。”

O l I 6 A考成绩出来后,王唯佳第一志愿填报了南开大学计算机系,这是他考虑已久的决定。“学计算机可以坐着工作,符合自己的身体条件,就业前景也不错。”

更重要的原因是,天津是我国目前少数几个将美而赞纳入报销名录的地区之一,他希望自己能在天津获得更多的治疗机会。

新京报记者 张静姝 实习生 王为

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